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官方发布的最新动态或消息，为您提供关于天坛生物的第一手资讯日期：2025-09-22
一、需求破冰：国产长效制剂空白加剧临床困境
血友病A作为一种X染色体连锁隐性遗传出血性疾病，我国潜在患者总数超过10万例，其中重型患者（FⅧ活性<1%）占比约60%[1]。
目前，国内对于血友病A患者的主要治疗方案依赖标准半衰期的血浆源性或重组FⅧ制剂进行替代治疗，包括按需治疗和预防治疗两种。我国目前成人规范化预防治疗不足(约30%)[1]，70%的患者在成年后存在关节残疾[2]，给患者造成极大痛苦和治疗负担。国外发达国家80%以上重型血友病患者均采用预防治疗，即定期给血友病A患者输入FⅧ，维持患者体内FⅧ的含量不低于1%，预防治疗可以减少患者关节的出血，从而预防关节残疾的发生,提高生活质量。但是标准半衰期FⅧ制剂的半衰期较短，约为12h左右，患者需要隔天或者每周 3 次进行静脉注射治疗以维持基础凝血功能[3]。年注射次数高达156-200次，治疗负担沉重，输注频率高、治疗依从性差。
二、技术破壁：Fc融合蛋白重构凝血因子代谢路径
Fc融合表达的凝血因子可通过Fc结构域与新生儿Fc受体 (FcRn) 结合，进入FcRn介导的细胞内吞和再循环过程，从而免受细胞内降解，延长半衰期[4-5]，使得患者能在更长的时间内维持更高的凝血因子水平，同时减少给药频率。国际临床数据表明[6]，rFⅧ-Fc半衰期相对于标准FⅧ的半衰期延长了 1.29 至 1.63 倍。一项开放标签、非随机的扩展研究中期数据也证实了rFⅧ-Fc 的长期安全性[7]，并且在延长间隔预防性给药的情况下能够维持低年化出血率（ABR），在个体化预防、每周预防中位年化出血率分别为0.66和2.03，远低于按需治疗组的18.36。
三、填补国产空白：国产长效制剂终结“无药可医”
目前全球仅法国赛诺菲上市两款采用Fc融合技术的长效产品（Eloctate®/Altuviiio®），进口药年费用较高，均未进入中国市场，除进口诺易特®（PEG修饰凝血因子Ⅷ，2024年中国批准上市）外，国内长效凝血因子Ⅷ长期空白。
中国医药集团有限公司所属北京天坛生物制品股份有限公司（简称“国药集团天坛生物”）旗下核心企业——成都蓉生药业有限责任公司（简称“国药天坛蓉生”）研发的 “注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白” 于2025年8月完成Ⅰ期临床试验，该药品拟用于血友病A患者的出血控制和手术预防，旨在通过Fc融合蛋白技术突破治疗瓶颈，满足患者对降低注射频率、提升生活质量的迫切需求。国药天坛蓉生产品长效重组FⅧ-Fc制剂核心突破在于：
• 半衰期延长：与标准半衰期FⅧ相比，本品半衰期延长1.5~1.7倍，达18-20小时（对照药仅8-12小时），显著降低患者“针头负担”，减轻患者的频繁注射痛苦，提高患者依从性。
• 药效学验证：快速凝血能力：药物注射后可显著缩短活化部分凝血活酶时间（APTT），促进凝血级联反应激活。
• 生物安全性保障：国药天坛蓉生研制的重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白采用CHO作为表达细胞株，细胞培养方式采用无血清批次流加悬浮培养，杜绝血清带来的外源污染风险；显著提升产品安全性。Ⅰ期临床数据显示，不良反应发生率低，常见不良反应类型符合国外同类产品说明书已发布不良反应类型。
四、产能攻坚：国药天坛蓉生重组凝血因子产能规模化升级
天坛生物专项投入成都蓉生重组凝血因子车间建设，实现重组人凝血因子Ⅷ的产能规模化升级，同时保障重组人凝血因子Ⅶa及长效重组人凝血因子Ⅷ的研发投入，推动产业化进程。
结语：从“替代治疗”到“长效预防”的战略跃迁
国药天坛蓉生Fc融合rFⅧ的诞生，不仅有望实现长效凝血因子的国产替代，更推动血友病A治疗从“被动止血”转向“主动预防”。随着后续Ⅲ期临床推进与产业化落地，中国血友病A患者将迎来治疗减负、生活重塑的新时代。
[1] Song X, Xue F, Chen L, et al. Disease Burden and Treatment Patterns Amongst Patients with Haemophilia A in China: A Retrospective Database Analysis Study. Adv Ther. 2025;42(8):3708-3725. doi:10.1007
[2]林艾灵, 谭宝滢, 宣建伟, 胡善联. 成人血友病A患者预防治疗的多维度价值综述[J]. 中国卫生经济, 2023, 42 (04): 61-64.
[3]鲁丹, 曾凡一. 长效重组人凝血因子Ⅷ研究现状及进展[J]. 生物工程学报, 2018, 34 (01): 34-43.
[4]Roopenian DC, Akilesh S. FcRn: the neonatal Fc receptor comes of age. Nat Rev Immunol, 2007, 7(9): 715–725.
[5] Levin D, Golding B, Strome SE, et al. Fc fusion as a
platform technology: potential for modulating immunogenicity. Trends Biotechnol, 2015, 33(1): 27–34
[6]Young G, Mahlangu J, Kulkarni R, Nolan B, Liesner R,Pasi J, Barnes C, Neelakantan S, Gambino G, CristianoLM, Pierce GF, Allen G: Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of
bleeding in children with severe hemophilia A. JThromb Haemost 2015; 13: 967–977.
[7]Nolan B, Mahlangu J, Perry D, Young G, Liesner R,Konkle B, Rangarajan S, Brown S, Hanabusa H, PasiKJ, Pabinger I, Jackson S, Cristiano LM, Li X, PierceGF, Allen G: Long-term safety and efficacy of recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in subjects with haemophilia A. Haemophilia 2016; 22: 72–80
